干细胞移植、基因疗法等再生医学手段终结盲症
时间：2017-08-09
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眼睛是人的重要器官，是我们观察世界的唯一窗口，而并不是所有人都那么幸运拥有一双正常的眼睛。过去许多眼部疾病都无法医治，很多人从此陷入了无尽的黑暗之中。而生物医学的到来，为这些眼疾患者带来了希望，干细胞移植、基因疗法，终结盲症的战士。
原文来源：国家地理中文网
眼睛是人的重要器官，是我们观察世界的唯一窗口，而并不是所有人都那么幸运拥有一双正常的眼睛。过去许多眼部疾病都无法医治，很多人从此陷入了无尽的黑暗之中。而生物医学的到来，为这些眼疾患者带来了希望，干细胞移植、基因疗法，终结盲症的战士。
本来，这个男孩看不清世界的情况会愈演愈烈......然而克里斯蒂安·瓜尔迪诺还是复明了！琼·本内特查出了损害克里斯蒂安视网膜的基因突变, 又想方设法把那个基因的完好副本输入他眼中。 这背后，是本内特及其合作者20年顽强不息的努力。依靠医学进步与诊治覆盖范围的扩大，终结盲症也许不再仅仅是一个梦。
眼睛，居然可以干细胞和仿生移植？
在过去 10 年左右的时间里，另两个研究领域——干细胞和仿生移植——的进展也让一些以前完全失明的患者至少获得了部分视力。干细胞是处于早期发育阶段的细胞，还未分化成眼、脑、四肢等器官的基本结构单位。人体中含有的多种干细胞中，牙髓干细胞的活性可达其他来源干细胞的三倍以上。这些进展令研究者敢于提出区区 10 年、20 年前还不可想象的目标：短期内实现终结盲症。
这等雄心壮志有哪怕一丁点儿实现的可能吗？某些鼓吹者和筹款方暗示是有的。得知文章开头那位复明男孩的消息后，任何人都会觉得这项事业大有希望。然而，加州大学欧文分校的干细胞研究者亨利·克拉森说：“你想三两年就找到治愈那些真正顽固盲症的办法？碰运气吧。这可不是简单的工作。”
治好了男孩LCA（先天性黑朦）的琼·本内特认为：克里斯蒂安复明基因疗法的成功，还有待在其他患者身上复制，举例来说，她转入克里斯蒂安眼内的基因名为RPE65，刚好可以妥贴地嵌入载体——这种载体是一种经过改造的良性病毒。但另外许多可导致 LCA 病变的基因都太大，无法用这个病毒载体进行运送。
在美国加利福尼亚的一家电影院里，盲人特里·拜兰凭借“阿尔戈斯2 号”视网膜移植体看到了荧幕上的色块。拜兰因视网膜色素变性而丧失视力，从2004 年到2010 年，他协助科研人员开发了这套移植系统。其硬件包括一架装在眼镜上的相机和便携式数据处理器。
想象一下有种对比度高、分辨率低、忽闪忽闪的黑白画面，比1920 年代的初期电视画面还要模糊——这就差不多是丽安·刘易斯用她的仿生义眼看到的景象。刘易斯是英国威尔士人，50 岁，患有视网膜色素变性。
目前聚焦于眼睛的这些实验性疗法，未来可能会推动面向整个人体的医疗技术。基因疗法带来修复缺陷基因、消除一切疾病根源的前景，干细胞有望给坏死的人体组织完全换新, 仿生移植则可替代衰竭的器官。如今眼睛不仅是心灵之窗，还是展现医疗手段的可能性与极 限之窗，医药界的未来尽系于此。
失明人群全球观
白内障是一种穷人病，是全世界半数盲症的制造者。在发达国家，患上白内障的人一旦察觉自己看不清电视，通常立刻就医治疗。在发展中国家，患上白内障的人通常就此失明。 治疗方法在世界各地都简单一致：医护人员用15到20 分钟摘除浑浊的晶状体并换上人工晶体。
世界上大约每200 人中有一人失明，共 3900 万之众。另有2.46 亿人因视力过低而承受着中度乃至严重的生活障碍。视力丧失所影响到的人群比以上还要多出几亿，一般是盲人的亲属，为了照料他们煞费苦心。
让视网膜重获新生
1.细胞补丁：把用干细胞培养的上皮细胞敷在薄膜上，置于恶化的感光细胞后面替代坏死的部分，从而减缓或逆转老年性黄斑退化。
2.细胞注射:把视网膜祖细胞注射到眼球的玻璃体空腔内，它们会释放一些因子来减缓遗传性退化或失明的进程。
3.视网膜下移植:把一块微芯片植入视网膜黄斑区域死去的感光细胞之间，它能把光线转为电信号，让视神经捕捉到。
4.视网膜移植:已获得上市许可的“阿尔戈斯”移植体利用眼镜+外挂相机+视频处理器+电极阵列的硬件配置，绕过损坏的感光细胞直接向神经输送信号。
5.基因疗法:第一步,一剂药液装载着携带RPE65基因（一种对视觉非常关键的蛋白质的合成指令）的良性病毒，被注射到受损的感光细胞附近。第二步,病毒把健康的RPE65基因送入细胞，其蛋白质产物使感光细胞恢复了把光线转化成视觉信号的能力。