FDA政策拟放宽，心脏干细胞疗法或将提前上市
时间：2017-10-11
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干细胞可以修复受损心脏组织在众多临床试验中被证实，但从临床试验到临床应用还有很长的路要走，严格的审批程序是必经过程，但随着FDA政策的拟放宽，干细胞移植治疗心脏病或有望更早上市。
干细胞可以修复受损心脏组织在众多临床试验中被证实，但从临床试验到临床应用还有很长的路要走，严格的审批程序是必经过程，但随着FDA政策的拟放宽，干细胞移植治疗心脏病或有望更早上市。
FDA新官员Gottlieb建议降低审批标准，他希望以审批后开展观察性试验取代审批前开展随机对照试验。从演讲中，人们可以看到他试图降低市场壁垒。
当FDA新审批思路传播开之后，一些开发机构迅速努力充分利用这种新趋势。近期，澳大利亚再生医药公司Mesoblast正在探索其自主研发的晚期慢性心力衰竭间充质干细胞疗法的加速审批途径。该机构称，根据累积迄今为止的所有临床结果以及这种疾病危及生命的性质，他们相信会有一种途径可以加速候选疗法的审批。目前Mesoblast机构正在开展两项临床试验，其中一项为2b期临床试验，另一项处在临床试验3期。
2b期临床试验共纳入了159例靠LVAD（左心室辅助装置）支撑的终末期心衰竭患者，该试验的主要终点是患者在随机化后的6个月内脱离LVAD的时间。正在开展的3期临床试验将随机安排600例轻度至中度充血性心力衰竭患者进行积极治疗或对照治疗。该机构认为2b期和3期临床试验的阳性结果可以作为FDA批准的依据。
另一家打算利用这种形式的干细胞公司为Capricor。该公司由美国西奈医疗中心的研究人员Eduardo Marban创立。近期，西奈心脏研究所的一项研究表明，心脏干细胞的输注或有助于扭转心脏衰老过程，使年老心脏更年轻。西奈医疗中心心脏病专家、Capricor公司的首席研究员Tim Henry表示，他们希望利用临床试验的最新数据来作为早期审批上市的依据。
不过，对于降低审批准入标准，有些人表示担忧。FDA心血管和肾脏药物咨询委员会主席Bob Harrington表示，在投放市场之前必须确定这种新技术能够提供实实在在的临床益处。一些专家还对上市后的监管和承诺履行程度表示担忧。虽然FDA并未确定未来干细胞疗法的审批途径，但从改革的趋势来看，FDA正在努力寻找一条符合当前临床和市场需求的审批途径。
迄今，国际上利用干细胞来治疗心力衰竭的研究已有100多项，其中应用最为广泛的是间充质干细胞，间充质干细胞也被认为是心肌损失后干细胞移植治疗的热门种子细胞。间充质干细胞不仅能够定向分化为新生血管和心肌细胞，免疫原性低不易发生排斥反应，还具有强大的免疫调节作用。人体中活性最强的间充质干细胞是牙髓干细胞，其活性可达其他来源干细胞的三倍以上，提取于儿童乳牙或成人智齿。儿童乳牙干细胞具有活性更强，纯度更高的优势，因此一般牙齿银行会建议存储儿童乳牙。