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诱导干细胞专家山中伸弥教授:干细胞的进步仅仅是个开始

时间:2018-01-17

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日本京都大学山中伸弥教授于2007年宣布生成了人类诱导多能干细胞(iPS细胞)。因此,为肯定其在医学界的贡献于2012年授予山中伸弥教授诺贝尔生理学医学奖,也因此声名远扬。近年来,他在疾病治疗领域取得了瞩目的研究进展。在接受记者采访时,山中伸弥表示,“这只是个开始。”

日本京都大学山中伸弥教授于2007年宣布生成了人类诱导多能干细胞(iPS细胞)。因此,为肯定其在医学界的贡献于2012年授予山中伸弥教授诺贝尔生理学医学奖,也因此声名远扬。近年来,他在疾病治疗领域取得了瞩目的研究进展。在接受记者采访时,山中伸弥表示,“这只是个开始。”

iPS细胞已诞生十余年。起初,出于致癌风险的担忧,iPS细胞不能用于临床研究。随着科学技术的发展,如今iPS细胞已经可以应用于临床研究中,相关的再生医学和临床试验也已经启动。iPS细胞是胚胎干细胞研究的催化剂,也给其他细胞疗法提供了新思路。


随着再生医学给人类医疗带来新希望,iPS细胞的研究也越来越受关注。2014年,日本理化学研究所成功开展了首例iPS细胞移植,这在该领域具有重要的里程碑意义;2017年,全球首个异体iPS视网膜细胞移植手术已完成了原计划的5例,为治疗老年性黄斑变性带来了新突破。2018年,日本庆应义塾大学和大阪大学将分别开展脊髓损伤和心力衰竭的临床研究;2019年,横滨市立大学计划开展肝衰竭的临床研究。然而,大多数研究都是关于细胞移植,移植复杂器官还不太可能实现。


iPS细胞还可用于疾病发病机理和药物开发的研究中。借助iPS细胞可以制备出各种各样用途广泛、具有患者疾病特征的人体细胞,用这些细胞构建体外疾病模型,可以帮助人们了解疾病背后的分子机制,为药物开发提供研究以及筛选的材料。


目前,iPS细胞已经被应用于一些临床研究和试验中。山中伸弥表示,“我们才刚刚到达起跑线,很多不治之症患者给我们写了很多封信,希望能够用iPS细胞来治愈疾病。我很理解他们的绝望处境,也会努力帮助他们实现愿望。”


如果将当前的iPS细胞研究与马拉松进行比较,山中伸弥认为他才跑了不过10公里,真正的挑战才刚刚开始,包括临床研究和新药试验面临的挑战,未来的挑战将是以前所有困难都无法比拟的。他估计,2030年左右将有一些再生医学和新药获批上市以及得到保险覆盖,不过一些疗法的研发可能需要更长的时间,并且可能出现不可预见的挑战。


在再生医学中,用病人细胞制定iPS细胞需要花费大量的金钱和时间。“目前最大的挑战是建立iPS细胞库,以确保再生医学和药物研发中的iPS细胞可用性。这个过程涉及到为专业生产机构提供细胞以大规模生产,并将生产后的细胞提供给医疗机构和制药公司。这是一个非常困难的过程,因为高校科研人员想用前所未有的方式来挑战自己;相反,细胞的生产需要保持一致性,高效的细胞生产存在着巨大的挑战。”山中伸弥表示。


人体中含有一种天然的干细胞,不需要定制就可获得,它就是间充质干细胞。间充质干细胞存在于人体各组织旗杆之中,是一种具有再生和分化能力的人体多能干细胞,科学实验证实其可有效干预200余种疾病的治疗。提取人牙齿之中的间充质干细胞被称为牙髓干细胞,它是活性最强的间充质干细胞。将儿童乳牙干细胞或牙髓干细胞存储于牙齿银行,可供给全家上下三代人使用一百次左右。