脑瘫成小儿常见病

脑瘫的主要症状有中枢性运动功能障碍和姿势异常，常常合并有癫痫、智力障碍、行为异常、感觉障碍、听力障碍等。

全球小儿脑瘫的数字是3％-5％，这个数字其实不算低了，在中国，每年都会新增患儿4.5-5万名左右，而且小儿脑瘫在全球范围内尚且没有有效治疗的手段，容易造成终身残疾，治疗所花费的时间和经历还有金钱，都给社会和患儿家庭造成了沉重的负担。

随着科学的进步，干细胞逐渐成为治疗小儿脑瘫的主要手段，而国内干细胞治疗小儿脑瘫尚且处于临床实验的阶段，2017年1月，中国公布首批备案干细胞临床研究的6个项目中，大连医大一院获准承担神经干细胞治疗小儿脑瘫项目，这也是目前国内唯一一个特定儿童重大疾病的干细胞临床研究。

像锦轩这样的患儿在大连医大一院登记在册的有200多名，因此特别希望引进一些干细胞临床项目研究，大连医大一院副院长刘晶教授带领其团队从2017年4月11日，正是启动了中国首个神经干细胞治疗小儿脑瘫的临床研究项目。

刘晶教授在研讨会上介绍干细胞治疗脑瘫

刘晶教授讲到，该项目进展较顺利，结果积极，初步证明，不同程度上改善了患儿的大运动、精细运动以及精神症状等方面，在精细运动和行走能力方面尤为明显。

刘晶教授在7月24日国家卫健委召开的神经系统疾病干细胞临床研究研讨会上做了示范性干细胞临床研究项目报告，将团队项目的进展进行了介绍。

脑瘫患儿锦轩干细胞治疗经历

锦轩来自福建厦门，锦轩出生后5个月发现头还竖不起来，当地儿童医院检查精神运动发育迟缓，后辗转上海、北京等地，治疗和康复一年多后，并没有太多起色。 

今年年初，锦轩因脑炎，病情进一步加重，无法站立和走路，持续流涎，不能理解问他的问题，也不能配合动作。“医生们说锦轩这种情况，唯一的希望就是干细胞治疗。”锦轩的叔叔经上海、北京的专家推荐，通过原国家卫计委官网公布的首批备案干细胞临床研究项目，最终联系到刘晶团队。 

目前锦轩已完成一个治疗疗程，即3次神经干细胞输注，历时3个月。至于疗效，锦轩的叔叔这样描述，“应该说每一次的变化都不一样，第一次做完之后就可以走路，虽然走得不是很稳。第二次输注完左肢有力，第三次以后左肢力量明显加大。另外之前有明显的流口水的现象，现在已经基本上不流口水。也会有意识地发一些音节出来，发病的时候是没办法的。” 

项目组负责功能评估的李颖、李晓艳等医护人员表示，“目前看治疗效果明显，表现为已经可以独立行走50米以上，能借助围栏自主完成爬楼梯等动作，自主单音节发音，成功摘掉了以往寸步不离的口水巾，能与他人进行简单的情感沟通。” 

刘晶教授与干细胞的不解之缘

刘晶真正和干细胞发生交集是在2007年，时年已经37岁的刘晶赴英国牛津大学做博士后。在做博士后期间，刘晶把干细胞和神经损伤修复联系在一起，“当时做的主要是干细胞技术”。 

2009年，结束在牛津大学的博士后工作后，刘晶回到大医一院。2009年年底，大医一院二部的顶楼，即18楼变身成为了大医一院的干细胞基地。大医一院参照国内外标准，自主设计建设分区独立、满足临床最高标准的一站式组合平台，以最短的距离实现复合功能干细胞临床研究平台。 目前，18楼有2间百级层流手术间、2间专用供人体移植的细胞处理室、1间细胞材料准备室等。刘晶的原则是，其技术人员、临床医生兼有的团队能实现对干细胞治疗的“闭环操作”。

“建立之初的想法是，一定要把我们的平台建成集干细胞的采集、制备、检测、储存、应用为一体的闭环式的体系，在这个体系里头，我不去和企业合作、不去和其他机构合作，既能完成产品，也能完成质量控制。” 刘晶认为，这种“闭环操作”对干细胞治疗临床研究来说至关重要，“风险都在可控范围内。” 

刘晶教授带领团队攻破干细胞技术难题

刘晶介绍，10年来，团队针对干细胞治疗小儿脑瘫的重大科学问题及关键技术难点，建立了符合国内、国际标准临床级干细胞制备工艺体系、质控体系和安评体系，开发了具有自主知识产权的临床级神经干细胞分离提取、增殖培养、鉴定检测以及冷冻保存等一系列闭环式技术。 此外，在干细胞给药方式方面，刘晶团队研发出神经干细胞贴片复合体鼻腔给药制剂，也就是将神经干细胞负载到贴片载体上，置入鼻腔，实现了无创、反复多次安全给药，“患儿对治疗的耐受性增加，接受度良好”。 刘晶团队还系统开展临床研究，针对适应症选择、细胞数量、治疗方式、风险防范、疗效评估、康复、护理、追踪随诊等方面进行系统性研究，推出干细胞移植治疗小儿标准化临床方案。 

干细胞的产业化需要政府政策扶持

对于实现干细胞产业化，刘晶认为，只有在政府相关政策引导下，面向国家干细胞产业发展需求，整合优势科技、人才资源，建立医疗机构、科研院所和高等学校、干细胞生物科技公司及制药企业联合研究平台，依法依规依程序开展备案干细胞临床研究，不断完善科学的管理措施、行业规范、技术标准，在此基础上，形成成熟的治疗方案，试点先行，逐步有序推开干细胞临床应用。 


干细胞临床研究的未来何去何从

至于目前正开展的临床研究，结束之后中国干细胞治疗将何去何从？刘晶认为，这将完全取决于目前正在进行的这些已经备案的临床研究项目。“如果之前批准的备案项目过程是规范的，结果是令人信服的，那么我相信，政府会为它们开放合适的转化通道的。” 

刘晶表示“目前大家都迫切希望干细胞尽快进入临床，但是干细胞是新兴医疗技术，我们还是觉得临床应用中一定要审慎。任何一种药物或者医疗制剂，其临床转化都需遵循严格的规范和流程，需要以科学、完善、经得起检验的临床试验为基础。干细胞也不例外，所以务必不能急躁，要规避弯道超车的风险”。