一、帕金森概述

帕金森病（parkinson`s disease,PD）是一种中枢神经系统退行性疾病，运动症状以运动迟缓、震颤、僵直、姿势步态异常为主，亦合并抑郁、焦虑、多汗、便秘、尿频、睡眠障碍等非运动症状。

帕金森病的主要病理改变为中脑黑质多巴胺能神经元发生不可逆的进行性变性、缺失，导致纹状体内多巴胺（dopamine，DA） 水平降低。PD病理损伤会促进胶质细胞增生，诱导炎症产生。病变涉及部位广泛，神经通路复杂。

目前治疗帕金森病的主要方法为药物治疗，传统的药物治疗只能相应缓解症状及疾病修饰，中晚期当药物治疗效果不佳时，可选择脑深部电刺激术（Deep Brain Stimulation,DBS）治疗，存在一定手术危险。传统的药物和手术治疗方法均无法逆转神经变性和增加DA神经细胞数目。

近年来，干细胞疗法针对神经退行性疾病（帕金森、肌萎缩侧索硬化症、多发性硬化症、老年痴呆等）已成为科研人员重点攻关突破的一个领域。而干细胞疗法可以修复受损的DA神经元，重建大脑神经回路，恢复多巴胺分泌水平，有望成为新的治疗途径。

二、干细胞治疗帕金森机理

干细胞移植治疗帕金森病的目的是修复黑质神经元变性引起的纹状体多巴胺能通路损伤。基于干细胞的特性，其治疗机制主要有三点：

01 向病变组织渗透融合，转化为多巴胺能神经元，替代损伤细胞，重建神经环路，从而达到恢复神经功能的目的；

02 创造适宜的局部微环境，促进内源性多巴胺能神经元的自我修复进程；

03 分泌各种营养因子，起到对多巴胺能神经元保护及营养作用。

三、干细胞治疗帕金森案例

案例1：2018年，中国实用神经疾病杂志刊登了“神经干细胞移植治疗帕金森的效果观察”一文。文章中介绍了河南驻马店中心医院神经内二科对27例帕金森患者进行神经干细胞移植手术治疗。

治疗后12个月，患者UPDRS量表中的行为和心理评分、日常生活质量评分、运动功能评分、并发症评分均明显低于治疗前 (P<0.05) , 且治疗后12个月UPDRS量表总评分也低于治疗前 (P<0.05) 。27例患者平均随访12个月, 治疗总有效率为81.48%。

案例2：CCTV-7报道的干细胞治疗帕金森案例，患者的抖动症状也得到了明显改善。

案例3：2019年，河北医学大学对34例帕金森患者应用人脐带间充质干细胞外周静脉滴注移植治疗。对纳入患者进行自身前后对照研究, 结果显示hUC-MSCs 经静脉移植对帕金森患者安全有效，可以改善帕金森患者运动功能及睡眠质量。

与移植前相比较，移植后1个月、移植后3个月均有效，1个月到3个月期间基本处于稳定状态，疗效可维持到第3个月。性别、病程对疗效有影响，女性在自主神经症状、认知功能、日常生活能力方面的疗效更明显；病程≥5年组RBD症状、RLS 症状疗效更明显。

案例4：中科院周琪院士团队开展“人胚胎干细胞来源的神经前体细胞治疗帕金森病”临床试验，在该临床试验方案中，从胚胎干细胞诱导分化出来的神经前体细胞被注入到大脑中的纹状体部位，以期达到多巴胺神经元再生的效果。

干细胞移植6个月后，患者的日常生活能力变得更轻松，PDQ-39下的日常活动力改善了22%，移动能力改善了15%。PDQ-39下的身体不适维度同样获得改善达12%。

周琪院士表示：“帕金森的临床实验，五年的时间观察下来，这个治疗方案（用干细胞治疗帕金森病）是安全的，没有发现任何不良反应，也是有效的，它的行为学分析，病理学的症状都得到了缓解”。

目前，临床上治疗帕金森的主要方法是左旋多巴和深部脑刺激治疗，通过提高脑内纹状体多巴胺水平来达到治疗目的。传统的治疗手段治标不治本，无法不能阻止多巴胺能神经元死亡。干细胞技术的飞速发展，使再生医学离临床转化越来越近，有望成为最有潜力的帕金森替代治疗策略。

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