近日，在美国马里兰大学医学中心的手术室中，年仅4个月的Josue接受了他人生的第二干细胞治疗 。医生给他的心脏中注射了干细胞，希望这种干细胞疗法能帮助这个患有先天左心发育不良综合征（HLHS）的孩子重获健康。

HLHS是一种对人类危害极大的疾病，死亡率非常高，患有HLHS的婴儿在出生之后如果不接受有效的治疗的话，平均存活期只有4-5天，而在这些患儿中有多数的存活时间仅为48小时。但即使接受了手术治疗，他们的五年存活率平均也只有60%不到。而随着再生医学的发展，科学家们发现，干细胞疗法或能为这些不幸的患儿带来更好的健康希望。

多年来，来自马里兰大学的Kaushal博士一直在探索用干细胞治疗HLHS的可能。而这次接受治疗的Josue是首次尝试用干细胞疗法来修复婴儿心肌的临床实验中的一例。HLHS患儿的左心室很小，不能将富氧的血液输送到全身，因此患儿出生后就会出现进行性发绀、气促或呼吸困难和心力衰竭等表现。目前，在传统医学领域，用来对抗HLHS的最常用的治疗手段是通过三次阶段性手术对不同的动脉和静脉血管进行隔断和合并，让右心室来承担两个心室的“工作”。但即使手术成功，右心室“工作量”的增加会导致严重的“磨损”，最终的解决办法只能是“换心”。

目前，心脏源的稀少以及手术难度高、术后排异等问题都是不容忽视的，这使得许多患儿不能急时接受治疗。因此，研究人员希望能在进行双向腔静脉-肺动脉吻合术时辅以干细胞疗法进行治疗，利用干细胞的分化作用，增加心肌细胞，让右心室的工作能力增强，在不需换心手术的前提下，提高患儿的生存率和生存年限。

今年，Kaushal博士和他的同事选择了心脏结构与人相似的小猪作为模型，模拟出了HLHS右心室超负荷的状态，分别给它们进行干细胞治疗和安慰剂治疗。4周后，安慰剂组心肌细胞变大，心电图异常，右心室出现明显肥大。而反观干细胞治疗组，小猪的右心功能正常， GDF15的表达量增加。干细胞的残留量很少，心肌细胞和血管内皮细胞的增殖明显增加，有新的血管形成。

这些关键的结果表明，干细胞疗法对于HLHS患者来说可能是一个潜在的有效疗法，基于这个研究，Kaushal博士也申请到了规模为30人的临床试验，接受干细胞治疗的两个案例表现都很好，这也给了Kaushal博士很大的信心。Josue的父母虽然知道干细胞疗法并不能保证一定会有一个完美的结果，但是看到目前稳定的状况，他们还是非常地开心。

目前，Kaushal博士的临床试验还在招募志愿者，这项研究会一直持续到2020年，到那个时候我们才会真的知道，干细胞疗法究竟效果如何。相信届时一定会有一个针对HLHS的新的疗法来对抗这种疾病，让更多孩子的童年不用再被疾病的阴影笼罩，可以在健康阳光的环境下快乐成长。