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科技日报:干细胞治疗“帕金森病”和“黄斑变性”项目启动,有望开启新篇章

时间:2017-04-20

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帕金森和黄斑变性是困扰老年人的两大疾病,传统疗法只能控制病情发展,但无法阻止病情进程及产生有效的治疗效果。干细胞作为一种新兴的治疗方法,在众多神经系统疾病中已大显神威,此次应用到帕金森及黄斑变性的治疗之中是一种新的突破。

帕金森和黄斑变性是困扰老年人的两大疾病,传统疗法只能控制病情发展,但无法阻止病情进程及产生有效的治疗效果。干细胞作为一种新兴的治疗方法,在众多神经系统疾病中已大显神威,此次应用到帕金森及黄斑变性的治疗之中是一种新的突破。

       4月11日,在郑州大学第一附属医院,我国正式启动世界首批基于配型开展的多能干细胞分化细胞临床移植研究项目。中科院院士周琪说:“这表明中国的干细胞及转化研究水平已跻身世界前列。以后,帕金森病和干性年龄相关性黄斑变性治疗将会开启新的篇章!”

帕金森病和黄斑变性常规治疗十分困难
        这两项临床研究,由中国科学院与郑州大学第一附属医院联合开展。为了实现干细胞临床治疗,中国科学院已经做了长达10年的准备。仅在治疗帕金森病项目中,他们在猴子身上已经进行了5年研究,目前为止,实验数据显示该方案安全有效,没有发现任何不良反应。

       干细胞研究团队负责人周琪院士,现年46岁,是中国科学院大学副校长和中科院动物研究所副所长。还担任中国科学院干细胞与再生医学创新研究院院长、干细胞与生殖生物学国家重点实验室主任、国际干细胞组织(ISCF)主席等重要学术职务。

       周琪说,我国之所以首选“人胚胎干细胞来源的神经前体细胞治疗帕金森病”及“人胚胎干细胞来源的视网膜色素上皮细胞治疗干性年龄相关性黄斑变性”开展临床研究,是因为这两种疾病均为老年人中多发和难治的重大疾病,其中帕金森病是世界第二大神经退行性疾病,与年龄相关的黄斑变性在老年人致盲因素中居重要位置。这些疾病晚期病情难以控制,目前缺乏有效治疗方法。

       临床研究,病源是前提。在4月11日启动仪式上发出招募令后,5天内报名的帕金森病患者已有50多位。

中国干细胞研究及转化水平已跻身世界前列
       “与之前进行的干细胞移植不同,此次临床研究采用的是取自人类胚胎的干细胞,是通过一定的技术手段,从医院临床捐献的胚胎中获取的。”周琪说,如果可以通过配型找到与患者匹配的供体细胞,就有可能大大提高细胞的治疗效果。

       多年来,我国在干细胞领域进行了前瞻和系统布局,逐步明晰了干细胞领域的创新方向和转化路径,并通过国家卫生计生委和国家食品药品监督管理总局联合备案的方式,在鼓励创新转化的同时强化监管。

       此前,已有日本科学家利用诱导性多能干细胞(iPS细胞)治疗黄斑变性,试验结果表明,可有效阻止病程发展,但没有产生实际治疗效果。我国干细胞治疗黄斑变性的研究,是一项不同于日本的新的试验,有望为黄斑变性患者带来新的希望。

摘选自:国家科技部官网