41岁的德国人Semler出生时就伴随着身上一根肋骨骨折，出生第二天，他的另一根肋骨骨折。医生经过诊断，将他确诊为患有，这是一种极其罕见的基因遗传骨疾病，患者经常会因为轻微碰撞造成软骨断裂或骨折。目前，传统医学对于这种疾病还没有提出有效可行的治疗手段，而随着干细胞移植技术的兴起，这种疾病已经不再难以治愈。特别是生物活性极高的牙髓干细胞，用于进行干细胞治疗效果更好。

Semler上小学时，干细胞移植治疗胎儿时期遗传疾病就已经兴起。对胎儿进行干细胞治疗能取得更好的效果，与婴幼儿相比，胎儿时期免疫正仍处于生长阶段，一些免疫细胞，如T细胞还未形成完整功能，医生相信这会使免疫细胞更容易接受外援移植细胞。这些移植的细胞将会变成健康的血细胞、免疫细胞甚至是胎儿缺失的其他组织——比如牙髓干细胞，就具有在一定条件下分化为多种人体细胞的功效。

尽管直到两年前，semler也并没有认为干细胞移植是一个可行的办法。但他比任何人都清楚，严重的成骨不全在出生前就已经发生了。通过超声波检测，医生可以发现缩短的腿骨，甚至骨折的地方。所以他也明白，尽可能早的接受干细胞治疗，或者父母储存了牙髓干细胞，可能会给胎儿提供一个重塑健康骨骼的机会，且避免了出生后接受骨髓移植治疗的副作用。

目前，研究人员展开关于成骨不胞治疗临床试验已经处于开展前期，在今年年末他们希望可以挑选来自欧洲的15个胎儿，这些胎儿经超声波和基因检测鉴定为严重性成骨不全，并将在母亲怀孕2、3阶段进行干细胞移植，在孩子出生后会定期注入干细胞继续治疗。此次会设有对照组，对照组儿童会在出生后开始接受干细胞治疗，所有孩子会跟踪调查10年，以确定什么时间治疗效果最好。而牙髓干细胞由于其所具备的诸多先天优势，很有可能会在此次试验中被应用到。

研究人员称，在此次试验中，他们的目标不是为了治愈或者说是让患者摆脱轮椅，他们只希望可以在安全的前提下，让这些孩子减少骨折的次数。同时，研究团队也在采用不同的治疗方案进行研究：用胎儿母亲的造血干细胞对患儿进行干细胞治疗，目前该方案已经向美国FDA提出，对患有地中海贫血的胎儿进行造血干细胞移植治疗的申请。