美科研人员开发干细胞分离新方法，有望帮助患者战胜杜氏肌营养不良
时间：2018-01-03
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杜氏肌营养不良（duchenne muscular dystrophy）是最常见的致死性儿童遗传病，病情严重可导致患者丧失生命。美国科研人员近日开发了一种全新的分离和移植人体多能干细胞的方法，可以使其转化成为骨骼肌细胞，帮助杜氏肌营养不良患者摆脱疾病的困扰。
杜氏肌营养不良（duchenne muscular dystrophy）是最常见的致死性儿童遗传病，病情严重可导致患者丧失生命。美国科研人员近日开发了一种全新的分离和移植人体多能干细胞的方法，可以使其转化成为骨骼肌细胞，帮助杜氏肌营养不良患者摆脱疾病的困扰。
近日，来自加州大学洛杉矶分校的研究人员开发了一种新型的有效分离和移植人类多能干细胞生成骨骼肌细胞的新策略。该研究基于人类自然发育进程，研制了一套可在实验室诱导成熟肌肉细胞的方法，这些恢复抗肌萎缩蛋白生产能力的肌细胞能修复杜氏肌营养不良患儿的肌肉健康。通过分析人类发育，研究人员发现一种胎儿骨骼肌细胞具有非比寻常的再生能力，进一步探索发现，这种胎儿肌细胞携带两种新细胞表面标记，即ERBB3和NGFR，利用这两种标志物，研究人员准确地将它们从人体组织和诱导多能干细胞中分离出来。接着，这些被分离出来的细胞被诱导成熟直至产生抗肌萎缩蛋白生产的肌纤维（dystrophin-producing muscle fibers），随后被注射入患病小鼠体内，同时用TGF-β抑制剂处理小鼠，结果有效改善了小鼠骨骼肌形成和运动能力。研究人员表示，该研究首次在实验室中建立了骨骼肌细胞并具有完整功能性，为杜氏肌营养不良的干细胞疗法提供了支持。
干细胞是一种具有分化和再生能力的细胞，可以根据培养环境定向分化成为多种人体组织器官，因此干细胞移植技术给更多的疑难杂症带来了治疗的希望。人牙髓干细胞是活性最强的间充质干细胞，可有效干预治疗200余种疾病。牙髓干细胞提取于人类牙齿，儿童乳牙干细胞的活性更优于成人，将儿童一人乳牙干细胞存储于牙齿银行，即可供给全家上下三代人使用。