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干细胞药物,肌肉萎缩症的终结者

时间:2018-02-26

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肌肉萎缩症是一种罕见的退行性遗传疾病,会导致肌肉随时间的延长而退化,其最常见的类型在男性中的发病率高达1/5000,可显著缩短患者寿命。截至目前,还没有可以根治肌肉萎缩症的有效方法。干细胞具有分化产生组成人体特定组织的新细胞的能力,也就意味着具有治愈这类疾病的潜力。刊登在Cell•Stem Cell杂志上的一则消息有望改变这一现状。

      肌肉萎缩症是一种罕见的退行性遗传疾病,会导致肌肉随时间的延长而退化,其最常见的类型在男性中的发病率高达1/5000,可显著缩短患者寿命。截至目前,还没有可以根治肌肉萎缩症的有效方法。干细胞具有分化产生组成人体特定组织的新细胞的能力,也就意味着具有治愈这类疾病的潜力。刊登在Cell•Stem Cell杂志上的一则消息有望改变这一现状。

       近日,来自斯坦福大学和不列颠哥伦比亚大学的研究人员共同开发了一种治疗肌肉萎缩的干细胞药物,有望克服干细胞治疗面临的主要挑战之一,即避免干细胞太早及太快分化成特定的组织细胞。该研究发现了一个叫做Setd7的蛋白在控制干细胞生长以及分化为肌纤维过程中发挥的关键作用,抑制Setd7蛋白的活性,就可以有效防止干细胞分化,使其不断分裂。据此,研究人员将干细胞移植到肌肉萎缩症小鼠模型的后腿上,发现这些细胞与小鼠肌肉很好地融合在一起,经过不断分裂后成功再生了组织并提高了肌肉强度。此前研究人员也不断尝试再生肌肉组织的方法,但鲜有成功,其技术难点在于干细胞一旦从实验室培养皿中分离出来就开始分化,就肌肉萎缩症而言,肌肉干细胞停止分裂就会分化形成肌纤维,而肌纤维的移植效果较差,而这项新的研究则很好地解决了这一问题。

       研究人员Robert Judson博士表示,这项发现揭示了一种增强肌肉干细胞治疗效果的新方法,使得这些干细胞在移植到受损组织后可促进组织再生并改善肌肉功能,为开发肌肉萎缩症的干细胞疗法和药物提供了重要信息。

       间充质干细胞是一种良好的医疗资源,科学实验证实其可有效干预200余种疾病的治疗。人牙髓干细胞是活性最强的间充质干细胞,其活性可达其他来源间充质干细胞的三倍以上。将乳牙干细胞或牙髓干细胞存储于牙齿银行,可供给全家上下三代人使用。